半岛bob综合7月24日，罗氏和RNAi疗法头部公司Alnylam共同宣布达成合作，将共同开发并商业化用于治疗高血压的研究性RNAi疗法Zilebesiran。目前该疗法正处于临床II期试验阶段。

　　据合作协议条款，Alnylam将获得3.1亿美元的预付款，并有资格于短期内获得额外的追加付款，包括后续几年在开发、监管和销售方面的里程碑付款，潜在交易价值将高达28亿美元。

　　Alnylam Pharmaceuticals 公司率先将 RNA 干扰（RNAi）技术转化为一类全新的创新药物，有望改变那些饱受罕见病和流行病折磨、需求尚未得到满足的人们的生活。RNAi 疗法以诺贝尔奖获奖科学为基础，是一种强大的、经过临床验证的方法半岛bob综合，可产生变革性药物。自 2002 年成立以来，Alnylam 一直引领着 RNAi 革命，并将继续实现将科学可能性转化为现实的大胆愿景。

　　Alnylam为siRNA领域的先驱，并在多个靶点和器官特异性递送保持领先优势。前不久，Alnylam宣布AGT siRNA疗法Zilbesiran治疗高血压的一期临床数据发表在新英格兰医学期刊上。Alnylam目前市值为256亿美元。

　　Zilebesiran是一种针对血管紧张素原（AGT）的皮下注射RNAi疗法，目前处于2期临床开发阶段，用于治疗高血压，适用于高需求人群。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体，该级联在血压（BP）调节中的作用已得到证实，抑制AGT具有公认的抗高血压效果。 Zilebesiran 可抑制 AGT 在肝脏中的合成，从而可能导致 AGT 蛋白的持久减少，最终导致血管收缩素 (Ang) II 的减少。Zilebesiran采用了Alnylam公司的增强稳定化学强化（ESC+）GalNAc-共轭物技术，可以皮下注射，具有更高的选择性和更广的治疗指数。Zilebesiran的安全性和有效性尚未得到FDA、EMA或任何其他卫生机构的确认或评估。

　　值得一提的是， 罗 氏获得了在美国境外将Zilebesiran商业化的独家权 利，并支付Zilebesiran在美国境外净销售的低两位数特许权使用费（10%~20%）。同时半岛bob综合， Alnylam有权在美国获得平等的利润份额，和罗氏共同商业化Zilebesiran半岛bob综合。Alnylam认为，这种合作伙伴关系将使两家公司能够推进联合开发计划和商业化 方法，最大可能释放Zilebesiran的全部商业价值。

　　据消息披露，罗氏将加入到Al nylam领导的首个药物适应症的临床开发计划，包括提交Zilebesiran进行监管批准之前的心血管结果试验，所有开发成本由Alnylam分担40%半岛bob综合，罗氏分担60%。据Alnylam表示，罗氏可能会在未来领导其他适应症的开发。

　　业内人士评价，同一时期关注到RNAi疗法的诺华（Novatis）已在降胆固醇药物Leqvio(inclisiran)上取得了相当理想的成绩，仅2022年一年的销售额就达到了1.12亿美元，涨幅最高，市场潜力强劲。这一数据还是发生在本次FDA适应症范围更新前。可想而知，另一头的罗氏早已眼红许久。这一次不仅是罗氏再次涉足RNAi领域的首次合作半岛bob综合，也反映出RNAi市场的潜力之大可能远超预期。